Lions-Bemühungen in 2007 führen zu einer neuen Therapie in 2018

Cindy Reed Februar 15, 2018
Iowa
USA

The Iowa Lions responded with great enthusiasm and identified more people in Iowa with LCA than would have been expected given its population.

Ärzte, Klinikpersonal und Forscher im Department of Ophthalmology and Visual Sciences an der Universität Iowa arbeiten schon länger an wichtigen Forschungsdurchbrüchen im Kampf gegen Lebersche kongenitale Amaurose (LCA), eine genetisch vererbte Augenkrankheit, die bei Babys angeborene Blindheit oder bei Kindern eine Erblindung vor dem Schulalter verursacht. Vielen Menschen mit LCA wurde gesagt, „Es kann nichts getan werden‟, um ihre Sehkraft wiederherzustellen. Aber das hat sich heute geändert.

Im Jahr 2007 taten sich Forscher an der Universität mit den Lions Clubs aus Iowa zusammen, um Projekt 3000 ins Leben zu rufen, dessen Ziel es war, Personen zu finden, die entweder blind geboren wurden oder im Kindesalter erblindeten, diese dann zu testen und die rund 3.000 Menschen mit LCA in den USA ausfindig zu machen. Die Forscher arbeiteten mit anderen Forschern im gesamten Land zusammen, die ebenfalls ihre örtlichen Lions Clubs in die Bemühungen einbezogen. Die Lions aus Iowa führten Befragungen in ihren eigenen Clubgemeinden durch, um Personen in ganz Iowa zu finden, die eventuell von LCA betroffen sind, um ihnen genetische Untersuchungen anzubieten.

Die Lions aus Iowa reagierten mit großem Enthusiasmus und fanden in Iowa mehr Menschen mit LCA, als man aufgrund seiner Bevölkerungszahl erwartet hätte.
Seitdem arbeiten Forscher an einer Gentherapie, die eine Behandlung der Patienten mit LCA ermöglichen soll und im Jahr 2017 führten ihre Bemühungen dazu, dass sie die Sehkraft betroffener Personen verbessern konnten und FDA-Zulassung für die Behandlung erhielten.

Im Rahmen der Studie erhielten 29 Patienten im Alter von 4 bis 44 Jahren dieselbe Gentherapie namens SPK-RPE65, die von Spark Therapeutics, Inc. entwickelt wurde. Vor der Therapie konnten keine der Patienten gut genug sehen, um ohne Hilfe in einem normal beleuchteten Zimmer umherzugehen. Sie wurden auf ihre Fähigkeit geprüft, Gegenstände im Zimmer wie beim Hindernislauf zu umgehen.

Der Behandlungsstoff wird direkt ins Auge injiziert. In der letzten Phase der Forschungsstudie wurden die Patienten von Pfeilen unter sieben verschiedenen Beleuchtungsstufen durch einen Mobilitätskurs geleitet. Der Kurs änderte sich mit jeder Änderung der Beleuchtungsstufe. Die niedrigste Beleuchtungsstufe entsprach einer mondlosen Sommernacht und die hellste einem gut beleuchteten Büro.

Nach einem Jahr verbesserte sich die Sehkraft der auf beiden Augen behandelten Patienten um 1,9 Lichtstufen und ihre Sehschärfe um acht Buchstaben – ca. eineinhalb Zeilen auf einer Sehtesttafel.

Die Food and Drug Administration (FDA) genehmigte diese Behandlung im Dezember 2017. Es ist die erste Gentherapie in den USA für eine genetisch vererbte Krankheit und die erste, bei welcher der Patient ein korrigierendes Gen direkt erhält.

Es war ein 11 Jahre langer Weg, angefangen beim Auffinden der Patienten, die eventuell an der Krankheit litten, bis hin zu einer klinischen Forschungsstudie und der FDA-Genehmigung einer Behandlung zur Wiederherstellung der Sehkraft. Ohne die Bemühungen der Lions Clubs aus Iowa im Jahr 2007 hätten sich die Resultate nie so rasch erzielen lassen. Und obwohl dieser medizinische Durchbruch offensichtliche, unmittelbare Vorteile für an LCA leidende Patienten hat, kann diese Behandlung auch die Türen für die künftige Verwendung von Gentherapie bei anderen Krankheiten öffnen.

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