The Iowa Lions responded with great enthusiasm and identified more people in Iowa with LCA than would have been expected given its population.
アイオワ大学眼科・視覚科学科の内科医や臨床医、研究者たちは、レーバー先天黒内障（LCA）治療のための重要な突破口を見つけようと研究に取り組んできました。LCAは、遺伝性の目の疾患で、生まれつき目が見えなかったり、学齢期になる前に失明したりする病気です。LCA患者の多くはこれまで、視力を回復する「治療法はありません」と言われてきましたが、そんな状況が今、変わりました。
2007年、アイオワ大学の研究者たちは、アイオワのライオンズクラブとともに、プロジェクト3000を結成しました。生まれつき目が見えない人や子供の頃に失明した人を見つけて彼らに試験を実施することで、アメリカ国内で3,000人ほどのLCA患者を見つけることが目標でした。アイオワ大学の研究者たちは、この活動のために地元のライオンズクラブに登録したアメリカ中の他の研究者たちと協力して研究に励みました。アイオワのクラブ会員も、アイオワ中でLCAにかかっている可能性がある人たちを見つけ出し遺伝子検査を行うために、所属するライオンズクラブの地域社会の住民を戸別訪問しました。
アイオワのクラブ会員は熱心に活動し、州の人口をもとに予測される人数よりも多くのLCA患者を見つけました。
以来、研究者たちは、LCA患者の治療に役立つ遺伝子療法を見つけようと取り組み続けました。そして2017年、その努力が実り、 LCA患者の視力を回復する方法を見つけ、その治療法がFDAの認可を得たのです。
研究では、4歳から44歳までの29名の患者に、スパーク・セラピューティクス社が開発しSPK-RPE65と名づけられた、同じ遺伝子療法を行ないました。ある種の障害コースとしてセッティングされた部屋を歩く能力をテストしましたが、治療前、患者の中には、普通の照明がついた部屋で助けを借りずに歩くことができるほどの視力をもっていた人はいませんでした。
治療は目に直接SPK-RPE65を注射して行います。試験の最終段階で患者は複数の照明レベルの中を矢印に沿って進みました。コースは照明レベルを変更する度に変えました。一番暗い照明は月の出ていない夏の夜、一番明るい照明は明るく照らしたオフィスと同じレベルです。
1年後、両目の治療を受けた患者の照明レベルは1.9、視力は8文字（視力検査チャートでだいたい1列半）改善されました。
2017年12月、この治療は食品医薬品局（FDA）の認可を受けました。これは、遺伝性疾患治療で使われるアメリカ初の遺伝子療法であり、患者が直接是正遺伝子を受ける最初の治療でもあります。
この病気にかかっている可能性のある人たちを見つける作業から、臨床試験を経て、FDAから視力回復治療の認可を受けるまで11年かかりました。2007年のアイオワのライオンズクラブの努力なくして、このようにタイムリーに成果を出すことはできなかったでしょう。この新発見はLCAに苦しむ人たちの直接的な協力があったからこそ成し遂げられたことですが、それと同時に、この治療法は今後、他の障害の遺伝子療法を可能にするきっかけになるかもしれません。
