The Iowa Lions responded with great enthusiasm and identified more people in Iowa with LCA than would have been expected given its population.
Médicos clínicos e pesquisadores do Departamento de Oftalmologia e Ciências Visuais da Universidade de Iowa têm pesquisado intensamente, descobrindo novos avanços na luta contra a amaurose congênita de Leber (LCA), uma doença ocular hereditária e genética que provoca a cegueira nos bebês ao nascerem ou nas crianças antes de atingirem a idade escolar. Muitos indivíduos que sofrem de LCA já ouviram dizer: “nada pode ser feito”, para restaurar a visão. Mas hoje, existe um tratamento.
Em 2007, pesquisadores da Universidade juntaram-se aos Lions clubes de Iowa para criar o Projeto 3000, cujo objetivo era encontrar pessoas nascidas cegas ou adultos que ficaram cegos quando crianças para testá-los e detectar cerca de 3.000 pessoas nos Estados Unidos que sofrem de LCA. Tais pesquisadores trabalharam com outros pesquisadores de todo o país, que também contaram com a ajuda dos Lions clubes locais nesse projeto. Os Leões de Iowa consultaram as próprias comunidades dos clubes para localizar indivíduos que pudessem ter LCA, oferecendo-lhes testes genéticos.
Os Leões de Iowa responderam com grande entusiasmo e identificaram mais pessoas do que esperado no estado que sofriam de LCA, considerando-se o tamanho da população.
Desde aquela época, os pesquisadores vêm tentando descobrir uma terapia genética para ajudar no tratamento de pacientes com LCA. Em 2017, seus esforços resultaram na ajuda da restauração da visão dos indivíduos afetados, obtendo a aprovação do FDA para o tratamento.
No estudo, 29 pacientes entre as idades de 4 e 44 anos receberam a mesma terapia genética, chamada SPK-RPE65, desenvolvida pela Spark Therapeutics, Inc. Antes da terapia, nenhum dos pacientes conseguia enxergar bem o suficiente para andar sem ajuda em uma sala normalmente iluminada. Eles foram testados na capacidade de caminhar em uma sala configurada tipo uma pista de obstáculos.
O tratamento é injetado diretamente nos olhos. Na fase final do estudo, os pacientes foram direcionados por setas através de um trajeto de mobilidade em sete diferentes níveis de luz. O trajeto mudava conforme a mudança do nível de luz. O nível mais baixo de luz representava uma noite de verão sem lua, sendo que o mais claro era o de um escritório bem iluminado.
Depois de um ano, os pacientes tratados em ambos os olhos sentiram uma melhoria de 1,9 níveis de luz, sendo que a acuidade visual melhorou em oito letras - cerca de uma linha e meia na tabela de visão.
Em dezembro de 2017, o Food and Drug Administration (FDA – Departamento de Administração de Alimentos e Drogas) aprovou este tratamento. Esta é a primeira terapia genética nos EUA para uma doença herdada geneticamente, sendo a primeira em que o paciente recebe diretamente um gene corretivo.
Foi uma jornada de 11 anos, desde a localização de pacientes que poderiam ter a doença, até chegarmos ao teste clínico e aprovação do FDA para um tratamento de restauração da visão. Os resultados não poderiam ter sido alcançados em tempo hábil sem o envolvimento dos Lions clubes de Iowa, em 2007. Embora esse avanço tenha resultado em benefícios imediatos e óbvios para os que sofrem de LCA, o tratamento também pode abrir portas para futuros tratamentos de terapia genética para curar outros transtornos.
