2007年狮友们的努力 产生了2018年新疗法

Cindy Reed 二月 15, 2018
Iowa
USA

The Iowa Lions responded with great enthusiasm and identified more people in Iowa with LCA than would have been expected given its population.

爱荷华大学眼科及视觉科学部门的临床医生和研究员们,一直致力于对抗先天性黑蒙症方面的重大研究突破。先天性黑蒙症是指婴儿出生时或入学年龄前出现失明的一种遗传性眼疾。很多该病患者被告知,对于他们的视力恢复“无能为力”。然而,今日事情发生了改变。

大学研究员们和爱荷华狮子会在2007年一同创建了“方案3000”,此方案的目标是找到先天失明或从小失明的成年盲人并对他们进行测试,和在美国内寻找到大约3,000名患先天性黑蒙症眼疾的人。

大学研究员们与其他全国各地研究员们共事并得到他们所在当地狮子会的大力帮助。爱荷华狮友们仔细调查他们所属分会小区,寻找爱荷华整个范围内会有先天性黑蒙症眼疾并可提供基因检测的人员。

爱荷华狮友们热情对应并从人口方面确定在爱荷华有先天性黑蒙症眼疾的人数比想象的要多。

从那时起,研究员们开始致力于基因治疗来帮助治疗先天性黑蒙症眼疾患者。2017年他们的努力结果帮助了患者们恢复视力,并且该治疗获得FDA批准。

这项研究中,年龄在4-44岁闲的29名患者都同样接受了Spark Therapeutics, Inc.开发的名为SPK-RPE65的基因治疗。

治疗前,这些眼疾患者中没人能在无光线变化房屋内独立行走。他们接受障碍物训练般的屋内导航能力测试。

治疗直接注入眼内。试验最后阶段患者按照7种不同光线水平移动路线的箭头指引。路线随光线水平变化。最低光线水平为没有月亮的夏夜,最高水平则如同充分照明下的办公室。

一年后,双眼接受治疗的患者改善了1.9个亮度,他们视力提高了8个字母-视力图中大约1.5行。

2017年12月“食品和药物监督管理局(FDA)”批准了此项治疗。这是全美首例治疗基因先天性疾病的基因治疗,也是首例病人直接接受矫正基因。

我们从定位患者到临床试验,”品和药物监督管理局”批准为可恢复视力的治疗 – 走过了11年旅程。没有爱荷华狮友们在2007年的帮助,就不会及时取得成效。此项重大突破令先天性黑蒙症眼疾患者们及时受益,该治疗有可能打开未来基因疗法治疗其他疾病的大门。

地球上最伟大的故事。

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